关于重大新药创制科技重大专项2015年定向择优课题组织工作的通知

各有关部门，有关单位：

       根据“重大新药创制”科技重大专项（以下简称专项）实施方案和“十二五”实施计划，专项牵头组织部门认真贯彻党的十八届三中全会精神，落实创新驱动发展战略，组织专家研究提出了专项2015年度新增课题重点内容方向。2015年度立项工作按照“完善布局、突出重点”的原则，采取“定向择优”为主、“滚动支持”为辅、“公开择优”为补充的方式组织。其中，“定向择优”课题将采取顶层设计,遴选优势单位或定向委托指定机构牵头,自上而下组织相关优势单位,采取协同创新的组织机制提出实施方案,由专项组织专家论证完善的方式进行组织。此类课题重点突出战略性、急需性和关键性，体现国家意志、服务民生需求和攻克共性关键技术。

       现将采取“定向择优”方式新增课题的重点内容方向和组织工作要求印发给你们（可在国家卫生计生委网站 www.nhfpc.gov.cn 科技教育栏目查询)。请符合条件的单位按照要求做好申报工作。专项责任专家组根据相关条件遴选确定牵头单位，牵头单位按照课题顶层设计方案，联合相关机构研究提出课题实施方案。专项牵头组织部门将根据专项有关规定和相关工作程序，遵循“公开、公平、公正”的原则，组织专项责任专家组和外聘专家进行两轮论证（技术内容论证和组织实施机制论证），不断优化和完善课题实施方案，并按照专项工作程序报总体组审定后提出立项建议。

       附件：

       1.重大新药创制科技重大专项2015年定向择优课题组织工作原则

       2.重大新药创制科技重大专项2015年定向择优课题重点内容和组织机制

       3.重大新药创制科技重大专项2015年定向择优课题申报要求

国家卫生计生委办公厅

解放军总后卫生部科训局

2014年4月4日

附件1

重大新药创制科技重大专项

2015年定向择优课题组织工作原则

一、“三重”原则

       按照“培育重大产品，满足重要需求，解决重点问题”的原则组织。“重大产品”课题针对拥有自主知识产权、预期将在产业发展和民生保障中发挥重大作用的产品。“重要需求”课题主要针对疾病防治工作的迫切需要，开展相关重要和急需药物品种的研究。“重点问题”课题主要解决药物研发过程中的瓶颈性、基础性和关键性技术问题。

二、集成原则

       针对明确研发目标，顶层设计，聚焦重点，采取创新机制系统集成优势资源，产学研密切结合，协同创新。

三、企业主体原则

       充分发挥市场配置资源的决定性作用，突出企业技术创新主体，鼓励企业先行投入，联合高校与科研机构共同研发。

四、利益机制原则

       参研单位应当明确任务分工和利益共享机制，对知识产权归属进行明确约定，并签署经济或商业合同。

五、知识产权原则

       参研单位应当对知识产权进行明确约定，明晰管理责任，避免出现侵犯或流失知识产权的情况。在保证国家安全和合理权益的前提下，积极鼓励知识产权明晰、风险共担、利益分享的国际合作研究。

六、避免重复原则

       研究内容应当符合专项“十二五”计划内容范围，已获得本专项、“973”、“863”、国家科技支撑计划、公益性行业科研专项等科技计划支持的在研内容不予支持。

附件2

重大新药创制科技重大专项

2015年定向择优课题重点内容和组织机制

一、化学药

课题1：高端制剂国际化的重大共性关键技术研究。

       高端制剂主要指新型缓控释制剂、吸入给药制剂和新型注射剂等制剂品种（包括中药品种）。解决高端制剂中的重大共性关键技术问题，并加快此类制剂品种的国际化进程，促进我国从制药大国向强国转变。

       研究目标：研制不少于15个高端制剂品种并获得国际市场（美国、欧盟或日本）注册。

       研究内容：研发系列高端制剂中的重大共性关键技术，提升药物有效性、安全性，包括新型缓控释制剂相关的共性关键技术；高端注射剂技术相关的共性关键技术；体内外评价生物等效性相关的共性关键技术等。技术研究应当与相应品种研发结合。

       组织机制：试行理事会制，由出资企业及参研的主要学术机构代表组成理事会。理事会由出资企业轮流主持，专项责任专家组全程督导。课题设立统一资金专户，参研企业先行投入研发经费，专项中央财政和企业所在地方政府按不低于1:1的比例配套投入。研究经费由理事会监管，专款专用。具体共性关键技术和产品内容、以及参研的学术机构由出资企业根据市场发展需求和技术优势遴选确定，由理事会和专项责任专家组审核确定。参与研发单位应当签订商业合同，成果分享应当考虑出资比例及贡献大小。

       申报条件：企业牵头组织实施，申报企业应当为行业骨干企业，具有大型科研项目组织工作经验。其中，具有高端制剂国际化经验，且有高端制剂进入国际市场（美国、欧盟或日本）成功范例的优先。

课题2：耐药结核病药物自主创新及评价关键技术研究。

       研究目标：1-2个新化学结构和/或新机制的抗耐药结核病药物进入临床研究，3-5个进入临床前研究；攻克抗耐药结核病药物临床前药效和药理评价的系列关键技术，形成相应的技术平台和技术服务能力。

       研究内容：研发针对耐药结核杆菌新化学结构和/或新机制、疗效确切、安全性好的创新药物；开展抗耐药结核杆菌药物药效学评价关键技术研究（包括对标准株菌与耐药菌株的药效评价、结核杆菌无细胞培养系统与药敏试验、结核杆菌的巨噬细胞培养、小鼠等动物模型建立技术等），药物分子机理研究，候选药物化合物库建设等。

       组织机制：遴选优势单位牵头组织，实行牵头单位法人负责和首席专家技术负责制，成立包括专项责任专家在内的专家委员会，对课题研究内容和研发工作进行全程指导。课题实施采取流动开放、动态调整的管理机制。

       申报条件：牵头单位应当具备抗结核药物研发的工作基础，具备相应的高等级实验室生物安全条件，具备药物化学、微生物学、抗感染药理、药代、毒理和药剂学等研发技术能力。具有抗结核药物研发及产业化成功经验的优先。

课题3：国家化合物样品库建设与资源应用研究。

       研究目标：以“体现我国资源特色，为重大新药创制的战略目标服务”为原则,创新“开放共享”的运行机制, 完善由1个核心库和若干卫星库组成的国家化合物样本库建设，将卫星库数目增至10个。入库化合物总量增至200万个，并建立5个特色化合物样品亚库；完善全国新药网络化筛选体系，强化应用导向，开展积极有效的资源和技术服务，样品外供不少于200万个次，至少有10个经筛选服务发现的活性化合物进入临床前研究。

       研究内容：在专项前期支持的基础上，研究并完善各类化合物技术标准，创新样品分析和利用形式，并在统一标准下扩大并完善国家化合物库建设。完善全国新药网络化筛选体系，建立“在线联动”的样品交换和模型互用机制；以高成药性的结构类型和片段分子为主扩充入库化合物总量；并建立靶向G蛋白偶联受体等5个特色化合物样本亚库；开展各类常规和高通量筛选等技术服务，累计不少于1000万样次。

       组织机制：采取滚动支持方式，定向委托前期课题牵头参与单位—国家新药筛选中心组织实施。以核心库为中心，协同卫星库成立理事会及专家委员会，以提供化合物样本和筛选技术服务为核心，采取开放、联合、共享的运行机制。

课题4：临床亟需重大抗肿瘤药物品种研发与产业化。

       研究目标：完成10个以上专利过期或即将到期的重大药物品种快速仿制创新和产业化，以满足我国重要肿瘤临床治疗用药需求，显著提高我国抗肿瘤药物的可及性和可负担性。

       研究内容：在肝癌、胃癌、肺癌、食道癌和白血病领域，重点针对专利过期或即将到期的重大抗肿瘤药物品种（尤其是靶向抗肿瘤药物），开展快速仿制创新研究及抑制肿瘤耐药研究，并实现产业化。

       组织机制：采取后补助方式组织。参研企业根据临床需求和技术优势自主选择研发品种，联合优势学术单位联合攻关共性关键技术。专项管理部门建立专门的备选品种库，并协同相关部门给予技术指导。参研企业自主先行投入研发经费，专项将根据研究进展实施动态管理并择优给予后补助支持。

       申报条件：具备抗肿瘤药物仿制创新技术条件和产业化经验，已有进入临床研究阶段的相应在研药物品种。

二、中药

课题5：中药经典名方开发。

       研究目标：在专项实施方案规定的病种范围内，遴选5-10个中医药临床优势突出、适应症明确、研究基础好的传统中药经典名方（不含珍稀濒危药材），研发中药复方制剂新药并产业化，实现“基于原方，高于原方”的目标，提高临床疗效和适用性。

       研究内容：阐明中药经典名方的物质基础和作用机理；开展以配伍合理性为核心的增效减毒机制研究；突破生产工艺和质量控制关键技术（包括质量控制、制备工艺、质量标准、药效学、药理学、毒理学、药代学等）；完成相应中药复方制剂的临床前及临床研究并获新药证书。

       组织机制：委托国家中医药管理局组织。试行理事会制，由出资企业及参研的主要学术机构代表组成理事会。理事会由出资企业轮流主持，专项责任专家组全程督导。课题设立统一资金专户，参研企业先行投入研发经费，专项中央财政和企业所在地方政府按不低于1:1的比例配套投入。研究经费由理事会监管，专款专用。具体共性关键技术和产品内容、以及参研的学术机构由出资企业根据市场发展需求和技术优势遴选确定，由理事会和专项责任专家组审核确定。参与研发单位应当签订商业合同，成果分享应当考虑出资比例及贡献大小。

       申报条件：企业牵头组织实施，申报企业应当为行业骨干企业，具有中药复方制剂研发及产业化基础，具有大型科研项目组织工作经验。其中，具有中药复方制剂研发和国际化成功经验的优先。鼓励非中药企业共同参与研发。

课题6：符合中药特点的安全用药风险评控关键技术。

       研究目标：突破系列符合中药特点的用药风险评控关键技术；建立并完善中药安全性评价网络实验室体系；完成5-10种中成药安全性评价。

       研究内容：建立中药对重要脏器毒性的早期发现关键技术；开展基于安全性的中药复方体内代谢物相互作用研究；建立中药注射剂过敏/类过敏等免疫毒理学评价体系；开展全面反映复方中药特点的毒代动力学研究。

       组织机制：委托国家中医药管理局组织。采取网络化实验室体系组织方式，遴选优势单位牵头，联合3-5家分工明确、特色优势突出的分中心建立中药安全性评价网络技术体系。

       申报条件：牵头单位应当具备GLP实验室资质，具有中药安全性评价技术基础和中药/中药注射剂毒性安全评价技术服务能力。

三、生物药

课题7：流感疫苗应急研发体系能力建设及产品研发。

       研究目标：建立符合世界卫生组织标准的流感疫苗毒种制备技术平台、流感疫苗标准物质制备和检验技术平台；开展人感染H7N9禽流感疫苗临床研究并获新药证书；建立科研、疾控、检定机构和企业一体化的流感疫苗应急研究和生产体系，提升我国突发传染病疫苗和抗体应急研发能力。

       研究内容：采用反向遗传和经典重配等技术，建立流感疫苗毒种制备技术平台。研究和完善流感疫苗定量标准品的制备体系，具备研制各类流感疫苗国际标准品的能力。开展人感染H7N9禽流感疫苗临床研究，确定疫苗剂量和免疫程序。

       组织机制：集成流感疫苗生产企业、科研院所、疾控和医疗机构优势资源联合实施，中国食品药品检定研究院给予全程技术指导。

       申报条件：企业牵头组织实施，企业应具备流感疫苗生产资质，已完成人感染H7N9禽流感疫苗各项主要临床前研究。其中，国家流感疫苗标准品制备及检验技术平台建设任务，定向委托具有药品检定法定职责的中国食品药品检定研究院承担。

课题8：人感染H7N9禽流感人源化中和抗体研发。

       研究目标：建立流感人源化中和抗体应急研发技术体系，完成人感染H7N9禽流感人源化中和抗体临床研究并申报新药证书。建立2000升规模化应急生产线，做好应急生产的技术准备。

       研究内容：完善人感染H7N9禽流感人源化中和抗体动物模型的药理和保护机制研究;优化和完善抗体生产工艺；完成2000升细胞培养规模的抗体应急生产技术体系和条件建设；开展该抗体临床研究，获得应急救治所需的药效和安全性数据。

       组织机制：遴选具有技术优势企业牵头，组织科研院所和医疗机构等优势资源联合实施，中国食品药品检定研究院给予技术指导。

       申报条件：企业牵头组织实施，牵头企业应具备病毒中和抗体快速研发技术能力和大规模产业化生产条件，已完成人感染H7N9禽流感人源化中和抗体各项主要临床前研究。

课题9：生物大分子药物特殊评价关键技术研究

       研究目标：建立符合生物大分子及抗体药物偶联物（ADC）药物特点的生物分布、免疫原性和灵长类等特殊模型的安全性评价关键技术体系；完成5-10种创新大分子蛋白药物、生物类似药、ADC和基因治疗药物的安全性评价。

       研究内容：开展基于大分子蛋白药物、ADC与基因治疗药物的免疫原性评价关键技术研究，建立针对生物大分子药物生物分布及药代、毒代新模型和评价关键技术；建立相应灵长类及特殊需求动物评价模型。

       组织机制：遴选优势单位牵头，组织优势学术机构和相关企业以网络化实验室体系方式组织。

       申报条件：牵头单位应当具备GLP实验室资质，具有生物药免疫原性研究及相关特殊评价实验模型基础和安全评价技术服务能力。

附件3

重大新药创制科技重大专项

2015年定向择优课题申报要求

一、申报基本要求

       （一）申报单位应当为在中华人民共和国境内登记注册1年以上、过去5年内在申请和承担国家科技计划项目中无不良信用记录的企事业法人单位。

       （二）结合行业和产业发展重点需求，在现有研发工作基础上，按照附件2中所列课题所列条件选择其一进行申报。有明确定向委托单位的课题不受理申报。

       （三）申报重点为具备申报课题所需的相关研究基础与条件（附有关证明材料），企业申报的应有明确的投入资金数额和承诺，有地方配套要求的应当附省级科技主管部门承诺函。申报单位应当对所申报内容的真实性负责。

二、课题负责人基本条件和要求

       （一）基本条件。

       1.中华人民共和国国籍。

       2.年龄原则上在60周岁（含）以下。

       3.为课题实际承担人，具有高级专业技术职务。

       4.课题执行期间，每年（含跨年度连续）离职或出国时间不超过6个月；用于所申请课题的研究时间不少于本人工作时间的50%。

       5.过去3年内在申请和承担国家科技计划项目中无不良信用记录。

       6.港澳台和海外科技人员（包括取得外国国籍和永久居留权的）：满足上述2-5项条件；正式受聘于课题责任单位，聘期覆盖课题执行期，每年在课题责任单位工作不少于6个月。

       （二）相关要求。

       1.没有作为课题负责人承担的本专项在研课题。中央和地方各级政府公务员不得作为课题负责人。

       2.遵守科学诚信原则，不得将在其他科研计划立项的相同或者近似的研究内容进行重复申请。

       3.专项结题验收不合格的课题责任单位和负责人（包括子课题负责人）不得申请。

三、申报材料及要求

       （一）申报材料。

       重大新药创制科技重大专项定向择优课题申报书（申报书简版，可从国家卫生计生委网站www.nhfpc.gov.cn 下载区中下载）及附件材料。

       （二）报送要求。

       1. 课题实施周期为2015年1月至2018年12月。申报书以中文编写，要求语言精炼，数据真实可靠。

       2.课题申报书用A4纸打印，连同附件材料于左侧平装成册，由法定代表人（或委托授权人）签字并加盖公章。

       3.附件2中所列课题1、2、4、7、8、9的申报材料（申报书简版及相关附件）请通过中国邮政特快专递邮寄至新药专项实施管理办公室（地址：北京市西城区西直门外南路1号，国家卫生计生委1号楼1801室，100044）。

       4.附件2中所列课题5、6的申报材料（申报书简版及相关附件）请通过中国邮政特快专递邮寄至国家中医药管理局科技司（地址：北京东城区工体西路1号 ）。

       5.附件2中所列课题3（有明确定向委托单位的课题）的课题牵头单位，请按照课题目标和内容要求，组织相关单位联合编写课题详细的实施方案，直接填报《国家科技重大专项项目（课题）可行性研究报告》（采用专项统一的申报软件填报，要求另行通知）。

       6.申报材料要求纸质版一式6份（含2份原件），相应电子版（光盘形式，WORD格式，与纸质材料确保一致）1份。申报时间为2014年4月20日前。

       新药专项实施管理办公室联系人：

       黄  锐 010-68791832；

       郝  琨 010-68791835；

       沈  欣 010-68791830。

       国家中医药局科技司联系人：  

       陈丽娜 010-59957711。